22.2 C
Buenos Aires
HomeSociedadELA: cuál es el tratamiento en fase experimental que podría mejorar la...

ELA: cuál es el tratamiento en fase experimental que podría mejorar la calidad de vida de los pacientes

¿Qué es ELA? ¿Cómo se diagnostica? ¿Cuáles son los tratamientos posibles? Los interrogantes se multiplicaban en mayo cuando se supo que el senador Esteban Bullrich sufre de esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Su conmovedor testimonio ayudó a difundir una patología que es poco frecuente, pero que sólo en Argentina padecen cientos de personas.

Si bien el tratamiento actual para la ELA está cubierto al 100% por el sistema de salud, existen nuevas terapias experimentales que aun no fueron aprobadas por ningún organismo sanitario y, por ese motivo, solo se puede acceder de manera particular y fuera del país. Algunas obras sociales analizan incluirla dentro de sus prestaciones médicas. Y el senador de Juntos por el Cambio presentó un proyecto para garantizar su acceso.

¿Qué es la ELA​?

Se trata de una enfermedad degenerativa del sistema nervioso que causa la pérdida progresiva del control muscular, al afectar a un tipo de neuronas llamadas motoneuronas (encargadas de controlar a los músculos voluntarios). 

“Los síntomas son consecuencia de la debilidad muscular y pueden llegar a afectar la capacidad de caminar, vestirse, escribir y otras actividades. Es poco probable que sucedan todos al mismo tiempo o que lleven un orden específico. Si bien la pueden padecer todas las personas, los signos suelen comenzar entre los 50-70 años”, especifica Eugenia Conti, médica de planta en la División de Neurología del Hospital de Clínicas.

Alejandro Andersson es director del Instituto de Neurología Buenos Aires. En diálogo con Clarín, explica que ELA no es una patología infecciosa ni contagiosa y que el porcentaje de casos hereditarios es inferior al 5% (es posible que esta cifra sea mayor si se descubren nuevos genes).

Los estudios epidemiológicos estiman que en Argentina hay una incidencia (casos nuevos por año) de entre 1 a 2 cada 100.000 habitantes de la población general y una prevalencia (casos en un momento dado) que ronda los 2.5 y 7.5 de personas cada 100.000 habitantes.

Se desconoce qué la origina y por el momento no tiene una cura específica. “La causa de ELA podría estar en los neurotransmisores, que comunican a las neuronas entre sí. El ácido glutámico es un importante neurotransmisor. Se cree que su exceso en el espacio extracelular es la causa de esta enfermedad. También se habla de un daño oxidativo por exceso de radicales libres”, aventura Andersson.

Un paciente con ELA usa una silla especial y un software para poder hablar.

El promedio de sobrevida de los pacientes es de 3 a 5 años desde el inicio de los síntomas promedio. En casos excepcionales, la enfermedad puede llegar a detenerse como ocurrió con el astrofísico Stephen Hawking, quien sobrevivió con ELA durante varias décadas. “Entre el 30% y 50% de los pacientes fallece a los 3 años, pero el 10% todavía vive luego de 10 años de la enfermedad”, comenta Andersson.

ELA vs. EM

Los especialistas consultados por Clarín señalan que varios pacientes confunden ELA con esclerosis múltiple (EM). Pero, son dos entidades completamente diferentes, desde el origen hasta su forma de evolución y tratamiento.

El astrofísico Stephen Hawking sufría ELA y logró sobrevivir varias décadas con la enfermedad. Foto AP

EM es una enfermedad inflamatoria que se cursa con brotes y remisiones y los tratamientos apuntan a disminuir la inflamación. En cambio, ELA es una enfermedad degenerativa progresiva en la cual se busca encontrar un método que logre detener la cascada que provoca esa degeneración.

¿Cuáles son los tratamientos para combatirla?

Alejandro Kohler es coordinador de la clínica de ELA en Fleni. Distingue entre un aspecto farmacológico y otro no farmacológico y recalca que los dos son igual de importantes.

En esta tónica y desde el punto de vista farmacológico, existen dos medicamentos aprobados en Argentina por la ANMAT para ELA: riluzole y edaravone, que son “modificadores de enfermedad”.

“Al ser una enfermedad neurodegenerativa, hoy no existe cura para esta patología; por lo que estos remedios permiten disminuir la velocidad de progresión de la enfermedad y aumentar la sobrevida para que el paciente se sienta más cómodo e independiente. No se espera mejorar la fuerza o recuperar masa muscular”, desarrolla.

El riluzole, es el primer fármaco que se aprobó para esta enfermedad, existe desde 1994 y se administra vía oral (comprimidos que se toman 2 veces por día). En cambio, edaravone es endovenoso y se utiliza desde 2018 para casos con ELA, pero en Argentina se aprobó a finales del año 2020 para usar en esta patología.

La ELA causa la pérdida progresiva del control muscular, al afectar a un tipo de neuronas llamadas motoneuronas.

Además, existen fármacos que sirven para mejorar “síntomas” secundarios a la enfermedad sin modificar la expectativa de vida o su evolución. “Así, puede mejorarse la rigidez muscular, evitar el exceso de salivación o resolver la dificultad de contener la risa y el llanto (que puede aparecer en algunos casos y se llama ánimo pseudobulbar)”, ejemplifica Kohler.

En cuanto al abordaje no farmacológico, hay una palestra de posibilidades interdisciplinarias. Kinesiología motora, fonoaudiología y terapia ocupacional para estimular a los músculos afectados, evitando atrofia por desuso; nutrición para asegurar un correcto aporte calórico y disminuir la posibilidad de debilidad por la pérdida de peso; o el abordaje respiratorio por neumonólogos y kinesiología respiratoria a fin de evitar la hipoxia y la consecuente atrofia muscular que, según comentan los especialistas consultados, resulta fundamental para el tratamiento y la evolución del paciente.

Investigaciones en vías de desarrollo

Múltiples estudios en carrera intentan descifrar el origen de la enfermedad. En diferentes países, existen protocolos de investigación que evalúan el impacto de un fármaco en estudio.

Para analizar drogas o tratamientos de ELA se usa la escala funcional de esclerosis lateral amiotrófica que mide 10 funciones: el habla, la saliva, cómo traga, escribe, usa instrumentos con la mano, se viste, gira en la cama, camina, sube la escalera y respira. “Todos los meses sacamos la cuenta de cuánto le da al paciente el puntaje de la escala y lo comparamos con la evolución natural de la enfermedad”, describe el neurólogo Conrado Estol.

En septiembre de 2020 y posteriormente en enero de 2021, se publicaron resultados de un protocolo de investigación que utilizó un medicamento llamado AMX0035, que es la combinación de fenilbutirato de sodio y TUDCA (ambos son fármacos que ya se usaban para otras enfermedades por lo que ANMAT aprobó su ingreso a Argentina).

Las conclusiones, publicadas en revistas de alto impacto científico, plantean que el uso de esta combinación de medicamentos, disminuye la velocidad de progresión de la enfermedad y aumenta la sobrevida.

“De todas maneras, al día de la fecha, este fármaco todavía no fue aprobado en ningún lugar del mundo, aunque están sujetos a evaluación. Al ser fármacos que ya existían para otras patologías, algunos pacientes consiguen la medicación (traída desde Europa o Estados Unidos) para comenzar el tratamiento”, puntualiza Kohler.

Martin Carrizo, baterista de la banda del Indio Solari “Los fundamentalistas del aire acondicionado”, sufre Esclerosis Lateral Amotrofica. Foto imagen TV

“Hay 2 productos en investigación actualmente. Protocolos multicéntricos que están aprobados en Argentina. El masitinib es un inhibidor de la tirosina-quinasa con efecto inmunomodulador que se administra por vía oral y actúa sobre las células microgliales y el pegcetacoplan un nuevo inhibidor del complemento C3”, describe Andersson

El acceso a medicamentos

En la mayoría de los casos, cuando el paciente tiene el diagnóstico de la enfermedad y cumple con los criterios de inclusión requeridos, la autorización de riluzole y edaravone es cubierta al 100% por las obras sociales

El problema se presenta cuando el fármaco no está aún autorizado por ninguna institución científica mundial para su uso en ELA y, en tal caso, los pacientes deben comprarlo de manera particular (tramitar la autorización de ANMAT para que el fármaco ingrese al país).

Clarín conoció el caso de una obra social que no quiso difundir la noticia, en el que cubrió un tratamiento puntual de un hombre de 40 años, que solicitó la autorización y cobertura para iniciar un tratamiento con fenilbutirato y ácido taurodesoxicólico. Ahora están analizando extender la cobertura a todos los afiliados.

Es un tratamiento medicinal en fase de experimentación, pero que, según la prescripción médica, producirá posibilidades de éxito y mejorará la calidad de vida al paciente en cuanto a su motricidad y conexión con el medio. Todavía no cuenta con aprobación de la FDA y el ANMAT autoriza su importación por parte de los pacientes bajo responsabilidad del médico que lo prescribe.

El senador Bullrich impulsó un proyecto de ley que habilita el uso de medicamentos experimentales en pacientes con enfermedades que comprometan su vida, evolucionen hacia la invalidez o los incapacite de manera permanente.

El Régimen de Accesibilidad de Excepción a Medicamentos en el Exterior y Experimentales tiene por objeto establecer el acceso a “drogas, medicamentos o tratamientos fuera del país y experimentales que no han obtenido aún la aprobación de los organismos de salud correspondientes, tanto en el país como en el exterior, para los pacientes que padecen enfermedades terminales”.

MG

TEMAS QUE APARECEN EN ESTA NOTA

Mas noticias
NOTICIAS RELACIONADAS